% of readers think this story is Fact. Add your two cents.

(Về bài “Balancing Safety and Innovation for Cell-based Regenerative Medicine”, được đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine – 08.03.2018)

===

Liệu pháp tế bào gốc đem lại nhiều hứa hẹn cho việc điều trị một số bệnh hiểm nghèo, nâng cao chất lượng cuộc sống của con người. Tuy nhiên, hiện nay, vì thiếu nhiều thông tin khoa học cũng như kết quả đáng tin cậy từ các thử nghiệm lâm sàng, người bệnh phải đối diện nhiều nguy cơ tiềm ẩn do việc áp dụng một cách vội vã và bất cẩn. Một vấn đề được đặt ra lâu nay trong lĩnh vực này là làm sao để vừa khuyến khích các phát minh, cải tiến vừa có thể giám sát các hoạt động ứng dụng đó nhằm tạo ra các liệu pháp vừa an toàn và hiệu quả.

Ở Mỹ, có vô số các trung tâm y tế làm dịch vụ tế bào gốc và phần nhiều trong số đó hoạt động mà không được sự chấp thuận và cấp phép của Cục quản lý Thực phẩm và dược phẩm (FDA). Gần đây FDA đã công bố một cơ cấu quản lý mới dành cho lĩnh vực y học tái tạo và sản phẩm tế bào gốc, nhằm minh bạch danh mục sản phẩm nào CẦN hay KHÔNG CẦN sự chấp thuận của FDA trước khi đưa ra thị trường và giúp đỡ các công ty hướng đến việc tạo ra những sản phẩm an toàn và hiệu quả cho bệnh nhân. 

Trong bối cảnh các thử nghiệm về tế bào gốc ở Việt Nam đang dần trở nên phổ biến rộng rãi hơn, chúng tôi thiết nghĩ những thông tin về quan điểm và động thái mới của FDA từ bài báo vừa được đăng trên tạp chí NEJM hôm 8/3/2018 có thể sẽ hữu ích đối với mọi người. 

Link bài báo: http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsr1715626?query=TOC) 

Bài viết đưa ra định nghĩa khái quát hơn về Y học tái tạo. Lâu nay chúng ta vẫn thường đánh đồng “Y học tái tạo” và “Liệu pháp tế bào gốc” là một: Điều đó không hoàn toàn đúng.

“Y học tái tạo là lĩnh vực liên quan đến việc thay thế, thao tác hay tái tạo tế bào, mô, hay cơ quan của con người để thiết lập, khôi phục và tăng cường chức năng bình thường vốn có. Sản phẩm của ngành y học tái tạo bao gồm các liệu pháp tế bào, các sản phẩm mô dành cho trị liệu, sản phẩm mô và tế bào của người và các sản phẩm kết hợp giữa tế bào và các thiết bị nhỏ như giá thể giúp tế bào phát triển. Trong đó tế bào gốc trưởng thành là đối tượng hấp dẫn, tiềm năng và thu hút nhất với kì vọng sẽ giúp cải thiện nhiều loại bệnh nan y hiện nay.”

Bài báo cũng chỉ ra sự khác biệt cơ bản trong nghiên cứu và ứng dụng của 2 loại tế bào gốc phổ biến nhất hiện nay: tế bào gốc tạo máu và tế bào gốc trung mô. Trong khi việc ứng dụng của tế bào gốc tạo máu thành công nhờ có số liệu, bằng chứng phong phú từ nhiều nghiên cứu tiền lâm sàng, cận lâm sàng, và thử nghiệm lâm sàng, thì các ứng dụng với tế bào gốc trung mô lại không có nhiều cơ sở. Vậy mà người ta vẫn đang sử dụng tế bào gốc trung mô một cách tràn lan bất chấp có phương pháp khoa học hay không. 

“Một trong những loại tế bào gốc trưởng thành được nghiên cứu sâu, rộng nhất là tế bào gốc tạo máu. Phương pháp cấy ghép tế bào gốc tạo máu rõ ràng có hiệu quả khi cứu được nhiều bệnh nhân mắc các bệnh máu lành tính và ác tính. Từ bao lâu nay, các nhà khoa học và bác sĩ đã hiểu biết khá tường tận về hiệu quả và tác dụng phụ của phương pháp trị liệu này. Tuy nhiên, các hiểu biết đối với nhiều loại tế bào gốc trưởng thành khác, như tế bào gốc trung mô (MSC), thì chưa đạt đến mức tương tự. Dù số lượng các thử nghiệm ở giai đoạn đầu với tế bào gốc trung mô cứ tăng lên, sự an toàn và hiệu quả cho những quy trình liên quan đến loại tế bào này, thông qua các nghiên cứu, vẫn còn vô cùng hạn chế. Tế bào gốc trung mô được sử dụng cho nhiều loại bệnh khác nhau ở người, từ ung thư cho đến loại bệnh tác động đến hệ thần kinh trung ương như Alzheimer cho dù kết quả từ các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế chặt chẽ vẫn còn quá hiếm hoi. Có hai lý do thường được dùng để giải thích rằng tế bào gốc trung mô an toàn và hiệu quả: (1) vì chúng có tính điều hoà miễn dịch và (2) chúng có thể biệt hoá tương ứng với dạng môi trường chúng tiếp xúc. Hiện nay nhiều tài liệu và bằng chứng khoa học xác thực cho thấy một cách khá chắc chắn rằng những điều này không phải luôn đúng.”

Qua bài báo này, FDA cũng thể hiện rõ quan điểm: muốn Tập Trung phát triển liệu pháp tế bào gốc theo hướng An Toàn và Hiệu Quả, thay vì phát triển nhanh, rộng mà nhiều rủi ro. 

“Cùng lúc đó, việc ứng dụng tế bào gốc cũng dẫn tới một vài hậu quả nghiêm trọng. Cho dù không có những sự việc nghiêm trọng đó thì việc sử dụng những liệu pháp mà hiệu quả chưa được chứng minh cũng làm hại tới bệnh nhân và sức khoẻ cộng đồng. Số lượng các liệu pháp an toàn và hiệu quả, dựa vào các kết quả đáng tin cậy có được từ các thử nghiệm lâm sàng được thiết kế tốt, ngày mỗi tăng lên. Việc tối quan trọng là cần tập trung nỗ lực để thúc đẩy sự phát triển những liệu pháp như vậy thay vì quảng bá các sản phẩm với hiệu quả lâm sàng còn chưa rõ ràng và ẩn chứa nhiều nguy cơ.”

Để quản lý các sản phẩm liên quan đến y học tái tạo, FDA chia thành 2 nhóm: (1) nhóm bị ràng buộc bởi cả 2 điều 351 và 361, và (2) nhóm chỉ bị ràng buộc với điều 361 mà thôi. 

“FDA chia các sản phẩm tế bào và mô người thành 2 nhóm: cần và không cần được chấp thuận trước khi đưa ra thị trường. Những sản phẩm được qui định trong cả hai Điều 351 và 361 là những sản phẩm sinh học và phải được nghiên cứu theo điều khoản dành cho quy trình nghiên cứu thuốc mới. Nhà sản xuất của những sản phẩm này được yêu cầu phải nộp hồ sơ cấp phép cho FDA để được chấp thuận trước khi đưa ra thị trường. Ngược lại, các sản phẩm nằm CHỈ trong Điều 361 thì không cần được chấp thuận trước khi đưa ra thị trường. Thay vào đó, trước khi quảng bá, họ cần phải đăng ký với FDA và đảm bảo là chúng được sản xuất một cách hợp lệ nhằm ngăn chặn việc lan tràn các loại bệnh nhiễm.”

Ứng dụng tương đồng (homologous use) và thao tác tối thiểu (minimal manipulation) là hai yếu tố then chốt để xác định một sản phẩm có phải là dược phẩm, thuộc Điều 361 hay không, có cần được chấp thuận hay không? Ứng dụng tương đồng có nghĩa là tế bào đóng vai trò gì ở cơ thể người cho, thì cũng được sử dụng cho cùng mục đích ở cơ thể người nhận. Ví dụ tế bào gốc từ tuỷ xương được lấy ra và ghép lại vào tuỷ xương. Còn tế bào gốc trung mô lấy ra từ mô mỡ, mà lại được sử dụng để chữa bệnh Alzheimer hay COPD thì không còn là tương đồng nữa.

Để thúc đẩy sự phát triển nhanh các sản phẩm, FDA đã đưa ra một chương trình mới:

“Các chương trình xúc tiến bao gồm chọn lựa phương thức nhanh, được ưu tiên thẩm định, chấp thuận nhanh và chọn lựa như một liệu pháp đột phá, đang từng bước đạt được mục tiêu này.”

FDA cũng đưa ra một dạng chứng nhận mới cho các sản phẩm y học tái tạo gọi là RMAT. Dạng chứng nhận này cho phép những nhà bảo trợ nhiều lợi thế nếu sản phẩm của họ hướng vào việc chữa trị những bệnh hiểm nghèo. Tuy vậy họ cũng cần phải đưa ra một số bằng chứng lâm sàng sơ khởi để chứng minh được liệu pháp của họ có thể giải quyết được nhu cầu y học hiện chưa được đáp ứng.

“Để thúc đẩy các cải tiến trong trị liệu từ các liệu pháp tế bào gốc, cùng với những sản phẩm tế bào – mô khác, thì Điều luật 21st Century Cure đã đưa ra thêm một chương trình xúc tiến nữa. Theo đó, sản phẩm được chứng nhận là Liệu pháp Y học Tái tạo Tân tiến (Regenerative Medicine Advanced Therapy – RMAT). … Cho đến ngày 29 tháng 12 năm 2017, FDA đã nhận được 43 yêu cầu chứng nhận RMAT, đã xem xét 35 yêu cầu và cấp chứng nhận cho 13 yêu cầu.”

Mặc dù không đưa ra chi tiết, nhưng bài báo cũng nói rằng FDA đã đưa ra hướng dẫn tường tận hơn về tiêu chuẩn như thế nào gọi là “Ứng dụng tương đồng và thao tác tối thiểu” để giúp những người phát triển sản phẩm dễ dàng định danh sản phẩm của họ. FDA cũng đưa ra khoảng thời gian 36 tháng cho phép những người có sản phẩm ít rủi ro xem xét và nộp đơn để xin “nghiên cứu thuốc mới” nếu cần thiết. 

Cơ quan FDA cũng vừa thực hiện một bước tiến khác đặc biệt quan trọng nhằm hỗ trợ các cá nhân và những nhóm bác sĩ điều trị trong công cuộc phát triển liệu pháp y học tái tạo. Đó là cung cấp phương thức và công cụ để từng đối tác có thể hợp tác, hỗ trợ nhau cùng phát triển liệu pháp và cùng được cấp giấy phép chứng nhận. 

Hi vọng rằng những hành động mới này của FDA trong lĩnh vực y học tái tạo sẽ giúp ngăn ngừa những rủi ro đối với bệnh nhân và thúc đẩy công tác nghiên cứu, thử nghiệm tế bào gốc được phát triển một cách tích cực và hiệu quả hơn nữa. 

Còn ở Việt Nam, các nghiên cứu và thử nghiệm tế bào gốc trên người được đánh giá và quản lý như thế nào? Nếu bạn đọc có thông tin, xin chia sẻ cho mọi người cùng biết. Cám ơn rất nhiều.

Theo facebook.com/

Bài viết được đăng bởi http://www.zeronews.us